Året 2019 kommer att komma ihåg för många saker, från Game of Thrones otillfredsställande finale till födelsen av prins Harry och Meghan Markles första barn. Men medan popkultur och politik tenderade att dominera landskapet förra året, om du lever med en kronisk sjukdom eller om du är nära någon som är, kommer du att komma ihåg 2019 för dess livsväxlande - och i vissa fall, livräddande - medicinska genombrott. Från ny behandling av prostatacancer till en piller för jordnötsallergier, läs vidare för att lära dig mer om några av de mest lovande medicinska genombrotten vi såg 2019.
1 Ett nytt sätt att avlägsna genetiska sjukdomar
Shutterstock
I år bröt forskare stor mark med en potentiell teknik för att behandla ärftliga sjukdomar som Alzheimers, alkoholism, hypertoni, sigdcellanemi, ADHD och autism.
I oktober avslöjade forskare från Harvard och MIT ett nytt och förbättrat sätt att redigera gener som kallas "prime-redigering." I en intervju med NPR liknade kemist och biolog David Liu, en av forskarna bakom tekniken, primredaktörer till "ordbehandlare som kan söka efter DNA-sekvenser för mål och exakt ersätta dem." I huvudsak, säger han, är det den genetiska ekvivalenten av att göra en "hitta och ersätta" i Microsoft Word - och det kan potentiellt fixa upp till 89 procent av sjukdomsfrågan genetiska defekter.
2 Ett möjligt botemedel mot HIV
Shutterstock
I oktober 2019 lämnade genterapiföretaget American Gene Technologies (AGT) in en ansökan till US Food and Drug Administration (FDA) för att inleda en mänsklig rättegång för vad den anser vara ett länge väntat bot mot HIV. När en person är smittad med HIV, inaktiverar den personens T-celler - immuncellerna som har till uppgift att bekämpa viruset. AGTs terapi, som för närvarande går under namnet AGT103-T, innebär att extrahera de skadade T-cellerna, genetiskt modifiera dem för att återställa sin immunfunktion och sedan återlämna dem till patienten så att de kan bekämpa viruset.
3 Början på slutet av åldrandet
Shutterstock
År 2019 gjorde anti-aging-forskare vid Harvard University Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering betydande framsteg i jakten på evig ungdom. Forskarna, inklusive den berömda anti-aging-experten George Church, PhD, publicerade en studie i tidskriften Proceedings of the National Academy of Sciences där de visade att det en dag skulle vara möjligt att bromsa eller vända åldrande genom att använda genterapi för att omprogrammera celler.
I studien utrustade Church och hans kollegor virus med gener som är programmerade för att göra olika proteiner kopplade till förebyggande eller vändning av fyra åldersrelaterade sjukdomar: fetma, diabetes typ 2, njursvikt och hjärtsjukdom. De "infekterade" möss sedan med virusen, vilket instruerade mössens lever att producera de nämnda proteinerna och utsöndra dem i blodomloppet. Resultaten - viktminskning hos överviktiga möss, reversering av diabetes hos diabetiska möss, minskad njuratrofi hos möss med njurfibros och ökad hjärtfunktion hos möss med hjärtsvikt - antyder en framtid där ungdom och livslängd bara är en injektion bort.
4 Det första läkemedlet som minskar kognitiv nedgång hos personer med Alzheimers sjukdom
Shutterstock
Biotech-företaget Biogen meddelade i oktober att det söker FDA-godkännande för ett nytt läkemedel som heter Aducanumab. Terapin riktar sig till amyloid beta, ett protein som bygger sig upp i hjärnan hos människor med Alzheimers sjukdom och tros spela en roll i störningen.
I kliniska prövningar upplevde Alzheimers patienter som behandlades med Aducanumab förbättrat minne och ökad förmåga att delta i vardagliga aktiviteter, såsom att bedriva personlig ekonomi, utföra hushållssysslor och självständigt resa utanför hemmet. Om godkänd skulle Aducanumab bli den första behandlingen för att minska den kliniska nedgången av Alzheimers sjukdom och den första som visar att avlägsnande av amyloid beta ger positiva kliniska resultat för Alzheimers patienter.
5 Ett benbyggande nytt läkemedel mot osteoporos
Shutterstock
De 54 miljoner amerikaner som lider av osteoporos eller på annat sätt svaga ben fick goda nyheter i april när FDA godkände ett nytt läkemedel som heter Evenity. Läkemedlet är utformat för att behandla osteoporos hos postmenopausala kvinnor med hög risk för sprickor. Läkemedlet är det första och enda i sitt slag - inte bara minskar det benförlust, utan kan också hjälpa till att bygga nytt ben.
6 Världens första digitala inhalator
Shutterstock
I händelse av astmaanfall kan inhalatorer vara livräddande - men bara om de används korrekt. För att säkerställa att de är det har Teva Pharmaceuticals skapat vad den säger är världens första och enda digitala inhalator med inbyggda sensorer som ansluter till en mobilapp för att ge korrekt användningsinformation till personer med astma och KOL.
Enheten, kallad ProAir Digihaler, fick FDA-godkännande i december 2018 och blev tillgänglig 2019. Varje gång en patient använder den, mäter och registrerar enheten data som kan användas för att säkerställa korrekt inhalatoranvändning.
7 Ett lovande läkemedel mot prostatacancer
Shutterstock
Vid årsmötet 2019 i American Society of Clinical Oncology (ASCO) presenterade forskarna resultaten från en klinisk prövning där de studerade effekterna av läkemedlet olaparib på män med prostatacancer. Läkemedlet riktar sig till och hämmar ett enzym som cancerceller behöver för att växa. Resultaten? Det orala läkemedlet, som redan är godkänt för behandling av bröstcancer och äggstockscancer, försenade utvecklingen av prostatacancer hos 80 procent av män med en specifik typ av mutation.
"Trots att män i försöket hade avancerad, kraftigt förbehandlad prostatacancer, fördröjde olaparib utvecklingen av sjukdomen hos dessa patienter under en median på 8, 3 månader, med 35 procent fri från progression i mer än ett år, " enligt en rapport från ASCO.
8 Och för bukspottkörtelcancer också
Shutterstock
Läkemedlet olaparib visade lika mycket löfte för bukspottkörteln 2019 som det gjorde för prostata. I juni publicerade forskarna resultaten från en internationell läkemedelsförsök som testar effekten av olaparib hos personer med metastaserad bukspottkörtelcancer, en senfasform av sjukdomen som har en fem års överlevnadsgrad på mindre än tre procent. I läkemedelsförsöket, kallad Pancreas Cancer Olaparib pågående (POLO) -försöket, var den tid som en patient levde med sjukdomen utan att det blev värre dubbelt så lång för dem som behandlades med olaparib som för de som behandlades med placebo: 7.4 månader jämfört med 3, 8 månader.
9 En enklare screening för livmoderhalscancer
Shutterstock
Även om det brukade vara den främsta orsaken till cancerdödar hos kvinnor, har livmoderhalscancerens dödlighet minskat avsevärt tack vare rutinmässiga pap-utstryk. Men en studie i april publicerad i BMJ Open kommer potentiellt att göra det ännu enklare att bli screenad för livmoderhalscancer. Även om fler studier behövs, drog forskare från University of Manchester slutsatsen att enkla och icke-invasiva urinprov hemma kan vara lika effektiva vid screening för livmoderhalscancer som pap-utstryk.
10 Och ett blodprov för bröstcancer
Shutterstock
Bröstcancer är nu den vanligaste cancern bland kvinnor. Screening för det görs vanligtvis med ett mammogram - men som pap-utstryk kan dessa vara obekväma, för att inte tala om dyra. Tack och lov kan en grupp brittiska forskare ha hittat ett sätt att testa för bröstcancer sans mammogram. I sin studie som presenterades vid National Cancer Research Institute Cancer Conference 2019 visade forskarna från University of Nottingham att ett enkelt blodprov skulle kunna upptäcka bröstcancer hos kvinnor upp till fem år innan de blir symptomatiska.
11 En transformativ behandling för cystisk fibros
Shutterstock
I oktober godkände FDA ett nytt läkemedel för att behandla cystisk fibros. Läkemedlet kallas Trikafta och riktar sig till olika genmutationer som tillsammans ansvarar för cirka 90 procent av fall av cystisk fibros. Hos människor som har dessa mutationer producerar kroppen ett defekt protein som är källan till cystisk fibroskomplikationer. Trikafta hjälper den defekta proteinfunktionen för att lindra symtom på cystisk fibros. För de mer än 30 000 människor som lever med cystisk fibros i USA är Trikafta det första läkemedlet som kan behandla den underliggande orsaken till deras sjukdom.
12 Ett piller som gör jordnötter säkra för personer med allergier
Shutterstock
Även om jordnötsallergier kan vara dödliga finns det tyvärr ingen FDA-godkänd behandling för dem. Men det kan snart ändras: I september rekommenderade en FDA-rådgivande kommitté att organisationen godkände Palforzia, en oral immunterapi som administrerar små dagliga doser av jordnötsprotein till barn och tonåringar med jordnötsallergier.
Doseringen, som gradvis ökar under en månad, är utformad för att bygga tolerans i immunsystemet, vilket minskar frekvensen och svårighetsgraden av allergiska reaktioner. Som ett resultat bör individer som tidigare kan ha haft en farlig reaktion på jordnötter vara OK om de av misstag utsätts.
13 Konstgjord intelligens som kan upptäcka kollapsade lungor
Shutterstock
Idag godkänner FDA inte bara läkemedel och medicinsk utrustning. Med ökningen av konstgjord intelligens godkänner den också datoralgoritmer som kan utbildas för att göra exakta diagnoser med medicinsk bild.
År 2018 godkände FDA 23 AI-algoritmer för användning i medicin, och organisationen fortsatte att godkänna nya algoritmer under 2019. En av de senaste lösningarna för att få en FDA-nick var Critical Care Suite från GE Healthcare. Godkänd i september använder den AI för att skanna röntgenbilder och upptäcka kollapsade lungor, ett dödligt tillstånd som drabbar cirka 74 000 amerikaner varje år.
14 Och ett banbrytande steg mot labbodlade lungor
Shutterstock
Forskare vid Columbia University kom närmare att bota patienter med kroniska andningssjukdomar i år när de använde transplanterade stamceller för att framgångsrikt odla nya lungor i musembryon. Såsom beskrivs i en artikel i november publicerad i Nature Medicine , beslutade forskarna att dra fördel av att utveckla musembryon medfödda förmåga att växa organ på egen hand och implantatstamceller i dem som därefter förvandlades till fullt funktionella lungor. Denna forskning visar att det i framtiden skulle vara möjligt att använda djur för att generera nya, friska lungor för människor.
15 Världens första 3D-tryckta mänskliga hjärta
Shutterstock
I september blev BIOLIFE4D det första amerikanska företaget som 3D-tryckte ett mini-mänskligt hjärta med den exakta strukturen för ett fullstor hjärta och många av samma funktioner. Det är en viktig milstolpe mot företagets slutliga mål: 3D-tryck i full storlek mänskliga hjärtan som kan användas av kirurger i transplantationer och av läkemedelsföretag för säkrare, snabbare test av nya hjärtbehandlingar.
16 Ett nytt sätt att diagnostisera leversjukdom i tidigt stadium
Shutterstock
I oktober 2019 avslöjade forskare från Georgia State University att de hade upptäckt den första effektiva, icke-invasiva metoden för att upptäcka och diagnostisera leversjukdomar i tidigt stadium. Deras metod använder ett nytt färgämne i MRI-tester kända som ProCA32.collagen1 som riktar sig till överuttryck av kollagen hos personer med tidig sjukdom i leversjukdom. Jämfört med konventionella kontrastmedel är ProCA32.collagen1 dubbelt så exakt och kan upptäcka tumörer som är 100 gånger mindre. Det kräver också en betydligt lägre dosering, vilket gör det säkrare för patienter.
17 Den första nya mesoteliombehandlingen på 15 år
Wavebreakmedia / iStock
En av medicinerna som FDA godkände 2019 var NOVO-TTF100L, den första nya behandlingen för mesoteliom på över 15 år. Enligt Colin Ruggiero, en hälsoskribent på Mesothelioma.com, är NOVO-TTF100L en bärbar enhet som använder elektriska fält som är inställda på specifika frekvenser för att störa uppdelningen och tillväxten av cancerceller. I en klinisk studie var medianöverlevnaden för patienter som behandlades samtidigt med NOVO-TTF100L och kemoterapi cirka 18 månader.
18 Ett nytt tuberkulosvaccin för vuxna
Shutterstock
Även om ett vaccin mot tuberkulos (TB) har funnits sedan 1921, är det endast effektivt hos spädbarn och barn. I oktober meddelade dock forskare vid GlaxoSmithKline (GSK) att de hade gjort stora framsteg mot att utveckla ett välbehövligt TB-vaccin för vuxna.
I kliniska prövningar som ägde rum i tre afrikanska länder - Kenya, Sydafrika och Zambia - förhindrade vaccinet TB-infektion hos ungefär hälften av de personer som fick det. Även om det fungerar bara halva tiden kan vaccinet rädda miljoner liv. "Dessa resultat visar att för första gången på nästan ett sekel, den globala gemenskapen potentiellt har ett nytt verktyg för att hjälpa till att skydda mot tuberkulos, " sa Thomas Breuer, MD, chef för medicinsk chef för GSK Vaccines, i ett uttalande.
19 Ökat stöd för telementhälsovårdstjänster
Shutterstock
Även om de flesta medicinska genombrott är en produkt av ny vetenskap eller teknik, kommer vissa också från förbättrad politik. Så är fallet med telementhälsa, AKA online-terapi, som fick stor dragkraft under 2019 tack vare en kombination av teknik och policy.
"Tillväxten av telehälsa i den mentala hälsovården är ett relativt enkelt, innovativt, kostnadseffektivt och praktiskt sätt att hantera epidemin av ökande problem med mental hälsa, " förklarar Rahul Mehra, MD. I juli 2019 inrättade hans organisation, National Center for Performance Health (NCPH) eCARE4KIDS, ett telekommunikationsprogram som betjänar offentliga skolbarn i Florida.
Men det är inte bara barn eller Floridianer som ser dessa framsteg. En oktoberstudie av advokatbyrån Epstein Becker Green visade att alla 50 stater nu tillhandahåller en viss nivå av Medicaid-täckning för telehälsotjänster. Till och med kongressen ser fördelarna: I februari införde den lagen om utvidgning av Mental Health Telemedicine Expansion Act, som, om godkänd, kommer att göra det möjligt för alla Medicare-stödmottagare att få tillgång till telementhälsotjänster i sitt hem.
